• تقوم VeonGen بتطوير اثنين من العلاجات الجينية الخاصة والأولى من نوعها في العيادة، بفضل منصات تقنيات vgRNA REVeRT و vgAAV المبتكرة الخاصة بها
• يحصل البرنامج الرائد VG801 على تصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ويحرز تقدمًا في تجربة المرحلة الأولى/الثانية على البشر لمرض شتارجاردت، مع تطوير نقطة النهاية الوظيفية قيد التنفيذ من خلال برنامج RDEA التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)

(SeaPRwire) –   ميونخ، 05 يونيو 2025 — أعلنت اليوم شركة VeonGen Therapeutics، المعروفة سابقًا باسم ViGeneron، عن تغيير علامتها التجارية ليعكس تطورها إلى شركة أدوية وراثية في المرحلة السريرية تركز على تطوير علاجات جينية تحويلية للمرضى الذين يعانون من احتياجات طبية عالية لم تتم تلبيتها.

طورت VeonGen برنامجين للعلاج الجيني الأول من نوعه إلى التطوير السريري، مما يمثل خطوة مهمة نحو معالجة الأمراض التي لا توجد لها خيارات علاج معتمدة. تتضمن هذه البرامج VG801، وهو علاج جيني جديد مزدوج AAV لمرض شتارجاردت واضطرابات الشبكية الأخرى المرتبطة بـ ABCA4، و VG901، وهو علاج جيني AAV يتم توصيله داخل الجسم الزجاجي لالتهاب الشبكية الصباغي الناجم عن طفرات CNGA1. يتم تمكين كلا البرنامجين بواسطة منصات الأدوية الوراثية الخاصة بشركة VeonGen، والمصممة لمعالجة تحديات توصيل الجينات الحرجة في العلاجات القائمة على AAV: vgRNA REVeRT، التي تستخدم الربط المتغاير للـ mRNA لتوصيل الجينات الكبيرة التي تتجاوز حد حمولة AAV البالغ 4.7 كيلو بايت؛ و vgAAV، وهي منصة قفيصة هندسية مُحسَّنة للتوصيل الآمن والفعال عبر الإعطاء داخل الجسم الزجاجي أو تحت الشبكية.

كما أعلنت VeonGen أن برنامجها الرائد VG801 قد حصل على تصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال (RPDD) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج الحثل الشبكي المرتبط بطفرة ABCA4. يتم حاليًا تقييم العلاج التجريبي في تجربة سريرية للمرحلة الأولى/الثانية على البشر، مع بدء إعطاء جرعات المرضى. بالتزامن مع ذلك، تقوم VeonGen بتطوير نقطة نهاية وظيفية بالتعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) من خلال البرنامج التجريبي لتطوير نقطة النهاية للأمراض النادرة (RDEA). يهدف VG801 إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرات ABCA4 ثنائية الأليل المرتبطة بمرض شتارجاردت والضمور الشبكي ذي الصلة – وهو أكثر أمراض الشبكية الوراثية شيوعًا، حيث يصيب حوالي 1 من كل 8000 إلى 10000 شخص في جميع أنحاء العالم، وهو سبب رئيسي للتنكس البقعي لدى الأطفال والشباب.

“يعكس تغيير العلامة التجارية هذا رحلتنا – من مبتكر للمنصات إلى شركة في المرحلة السريرية لديها علاجين جينيين في العيادة. مع تقدم VG801 و VG901 في التجارب السريرية وإظهار منصاتنا إمكانات انتقالية قوية، نحن في وضع جيد لتوسيع حدود الطب الوراثي في طب العيون وخارجه”، قالت الدكتورة كارولين مان شو، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة VeonGen Therapeutics. “إن تصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للأمراض النادرة لدى الأطفال لـ VG801 لا يسلط الضوء على قوة نهجنا العلمي فحسب، بل يعزز أيضًا تركيزنا على تسريع تطوير وتقديم علاجات تحويلية للمرضى الذين هم في حاجة ماسة إليها.”

تم تصميم منصات العلاج الجيني الخاصة بشركة VeonGen لتطبيق علاجي واسع. بالإضافة إلى طب العيون، تستكشف الشركة التوسع والشراكات في مجالات القلب والأوعية الدموية والجهاز العصبي المركزي (CNS) ومجالات الأمراض الأخرى.

حول VeonGen Therapeutics

VeonGen Therapeutics هي شركة أدوية وراثية في المرحلة السريرية تقوم بتطوير علاجات جينية من الجيل التالي للمرضى الذين يعانون من احتياجات طبية عالية لم تتم تلبيتها. يشتمل خط أنابيب طب العيون الخاص بالشركة على برنامجين سريريين أول من نوعهما: VG801، وهو علاج جيني مزدوج AAV يستفيد من الربط المتغاير للـ mRNA عبر منصات vgRNA REVeRT و vgAAV لتقديم جين ABCA4 كامل الطول لمرض شتارجاردت والاضطرابات الشبكية ذات الصلة؛ و VG901، وهو علاج جيني AAV يتم توصيله داخل الجسم الزجاجي ويعتمد على منصة vgAAV التي تستهدف التهاب الشبكية الصباغي الناجم عن طفرات CNGA1.

تعمل منصات VeonGen الثلاثة المتميزة للتكنولوجيا كمجموعة أدوات قوية مصممة لمعالجة تحديات توصيل الجينات الحرجة والاحتياجات التي لم تتم تلبيتها المرتبطة بالعلاجات القائمة على AAV. تتميز منصة vgAAV بقفيصات AAV مهندسة ذات كفاءة نقل محسنة والقدرة على التغلب على الحواجز البيولوجية، مما يتيح طرق توصيل أقل توغلاً مثل الإعطاء داخل الجسم الزجاجي والجهازي. تتيح منصة vgRNA REVeRT (إعادة التركيب عبر الربط المتغاير للـ mRNA) توصيل وإعادة تركيب الجينات الكبيرة – التي تتجاوز حد حمولة AAV البالغ 4.7 كيلو بايت – على مستوى mRNA في الأنسجة التي تستهدفها قفيصة AAV محددة. تعزز المنصة الثالثة، AAV Transactivation، التنظيم النسخي بوساطة CRISPR/Cas لتمكين التنشيط أو التثبيط في الجسم الحي للجينات ذات الصلة بالأمراض – مما يوسع إمكانات العلاجات القائمة على AAV إلى ما بعد مكملات الجينات ويتيح تطبيقات جديدة في التشخيصات الوراثية.

بفضل إمكاناتها القوية للتطبيقات خارج نطاق طب العيون، تستكشف VeonGen أيضًا التوسع والشراكات في مجالات القلب والأوعية الدموية والجهاز العصبي المركزي (CNS) ومجالات الأمراض الأخرى. تأسست الشركة في عام 2017 على يد فريق يتمتع بخبرة عميقة في هندسة ناقلات AAV وتطوير العلاج الجيني والترجمة السريرية. يقع المقر الرئيسي لشركة VeonGen في ميونيخ، ألمانيا.

لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة

VeonGen Therapeutics Contact Dr. Caroline Man Xu Co-Founder and CEO

VeonGen Therapeutics Media Contact MC Services AG Shaun Brown / Julia von Hummel phone: +49 (0)89 2102280

“`